Urmăreşte Jurnalul pe Discover Adaugă Jurnalul ca sursă preferată Hepta/ CAR-T este o formă de imunoterapie în care celulele T ale pacientului sunt recoltate și modificate genetic în laborator Un copil de numai 3 ani, diagnosticat cu o formă agresivă de cancer hepatic care se răspândise la plămâni și, posibil, la oase, a ajuns fără semne detectabile de boală după două doze ale unei terapii CAR-T experimentale. Rezultatul, descris în The New England Journal of Medicine, reprezintă un semnal important pentru cercetarea tratamentelor împotriva tumorilor solide.
Cazul este cu atât mai remarcabil cu cât tratamentul a fost administrat unui pacient foarte mic, care nu răspunsese suficient la terapiile convenționale. Băiatul a fost diagnosticat cu hepatoblastom, o formă malignă de cancer hepatic întâlnită în special la copii. La momentul diagnosticului, tumora din lobul stâng al ficatului măsura 11,2 × 9,6 × 7,1 centimetri.
Boala se răspândise deja la plămâni, iar investigațiile indicau că ar fi putut ajunge și la oaselor. Copilul a trecut prin trei serii de chimioterapie și a fost supus unei intervenții chirurgicale pentru îndepărtarea tumorii hepatice. Au urmat alte două operații pentru eliminarea metastazelor pulmonare, explică Science Alert .
În ciuda acestor intervenții, cancerul a revenit rapid. O nouă tumoră a fost identificată la plămânilor. După această recidivă rapidă, copilul a fost inclus în studiul clinic CARE, primul studiu pe oameni care testa această formă experimentală de terapie CAR-T.
CAR-T este o formă de imunoterapie în care celulele T ale pacientului sunt recoltate și modificate genetic în laborator. Scopul este ca aceste celule ale sistemului imunitar să poată recunoaște mai bine și să distrugă celulele canceroase. Până acum, terapia CAR-T a avut rezultate importante în special în cazul unor cancere ale sângelui.
Utilizarea ei împotriva tumorilor solide, precum cele hepatice, este însă mult mai dificilă. În cazul copilului, cercetătorii au folosit o terapie numită GPC3-CAR, produsă pornind de la propriile sale celule T. Acestea au fost modificate pentru a recunoaște glicipicanul-3 (GPC3), o proteină prezentă în cantități mari în anumite tipuri de cancer hepatic.
Cercetătorii au adăugat, de asemenea, gene care determină producerea proteinelor imunitare interleukina-15 și interleukina-21. Acestea au fost incluse pentru a susține supraviețuirea celulelor CAR-T și capacitatea lor de a ataca tumorile, pe baza rezultatelor obținute anterior în modele preclinice. Copilul a primit două perfuzii cu terapia experimentală.
După prima administrare, medicii au observat un răspuns parțial la tratament. Investigațiile CT au arătat reducerea tumorilor, iar nivelul unei proteine numite alfa-fetoproteină, utilizată ca indicator al activității tumorale, a scăzut în sânge. Opt săptămâni mai târziu, copilul a primit a doua doză.
Investigațiile ulterioare nu au mai identificat semne de boală activă, cu excepția unor zone de cicatrizare rămase în urma tratamentului. La 12 luni după tratament, copilul era în continuare fără semne de boală. „Acest caz demonstrează că un răspuns complet și durabil în cazul unei tumori solide rezistente la chimioterapie poate fi obținut în întregime în regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică”, a afirmat primul autor al studiului, oncologul pediatru David Steffin, de la Baylor College of Medicine din Houston.
Cercetătorii subliniază însă că rezultatul nu poate fi considerat încă dovada că terapia funcționează în cazul tuturor copiilor cu hepatoblastom sau al altor tumori solide. Este vorba despre un singur caz, într-un studiu aflat într-o fază timpurie. Sunt necesare mai multe date pentru a determina cât de eficientă și cât de sigură este terapia GPC3-CAR la un număr mai mare de pacienți.