Noul medicament este administrat sub formă de comprimat o dată pe zi și reprezintă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu boală avansată. Aprobarea FDA vine după rezultatele unui studiu clinic randomizat, deschis și multicentric, în care au fost incluși 500 de adulți cu adenocarcinom pancreatic metastatic tratați anterior .
În cadrul studiului, pacienții care au primit Rasonque au avut o supraviețuire generală mediană de 13,2 luni , comparativ cu 6,7 luni în cazul chimioterapiei standard. Cum acționează noul medicament Rasonque este un inhibitor al proteinei RAS , o proteină care joacă un rol important în dezvoltarea tumorilor. Medicamentul este conceput să țintească mai multe forme ale acestei proteine, care reprezintă un factor important în creșterea tumorilor la pacienții cu adenocarcinom pancreatic.
Tratamentul a fost aprobat pentru adulții cu adenocarcinom pancreatic metastatic care au primit cel puțin o terapie sistemică anterior sau care nu sunt candidați pentru tratament sistemic cu mai multe medicamente. Un cancer agresiv, diagnosticat adesea târziu Adenocarcinomul pancreatic reprezintă aproximativ 90%-95% dintre cazurile noi de cancer pancreatic diagnosticate anual în Statele Unite, conform datelor citate de FDA de la National Cancer Institute. Deși cancerul pancreatic reprezintă aproximativ 3,2% din totalul diagnosticelor de cancer din SUA, acesta este responsabil pentru o proporție mult mai mare a deceselor provocate de cancer.
FDA indică drept factori importanți diagnosticarea frecventă într-un stadiu avansat, evoluția agresivă a bolii și opțiunile terapeutice limitate. Tocmai în acest context, rezultatele obținute cu daraxonrasib sunt considerate importante pentru pacienții cu boală metastatică care au puține opțiuni de tratament. Medicamentul a fost aprobat mai devreme decât termenul estimat FDA a acordat medicamentului desemnarea Breakthrough Therapy , statutul de Orphan Drug și evaluare prioritară pentru această indicație.
Cererea a fost analizată și prin intermediul programului Commissioner’s National Priority Voucher, conceput pentru accelerarea evaluării unor terapii considerate prioritare pentru sănătatea publică. Potrivit FDA, aprobarea a fost acordată cu 6,5 luni înainte de termenul asociat taxei de utilizare , autoritatea subliniind astfel viteza procesului de evaluare. În luna mai, FDA permisese deja inițierea unui program de acces extins pentru Rasonque, astfel încât anumiți pacienți să poată primi medicamentul experimental înainte de aprobarea oficială, în condițiile prevăzute de reglementările americane.
Ce reacții adverse poate provoca FDA menționează printre cele mai frecvente reacții adverse ale tratamentului erupțiile cutanate, diareea, stomatita, greața, oboseala, vărsăturile, durerile abdominale, edemele, scăderea apetitului și hemoragia . Aprobarea a fost acordată companiei Revolution Medicines . Rezultatele nu înseamnă că noul medicament reprezintă un tratament curativ pentru cancerul pancreatic metastatic, însă oferă o nouă opțiune terapeutică într-un domeniu în care nevoia de tratamente mai eficiente rămâne ridicată.
Datele prezentate de FDA arată în special diferența observată în studiul clinic în ceea ce privește supraviețuirea generală mediană: 13,2 luni cu daraxonrasib față de 6,7 luni cu chimioterapia standard.