Une technicienne de laboratoire travaille, le 27 octobre 2004 dans le laboratoire Généthon à Evry qui est financé par l'Association Française contre les Myopathies (AFM) grâce aux dons du Téléthon. Des chercheurs français ont réussi à réparer les muscles de souris atteintes de myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires, grâce ˆ une nouvelle technique de thérapie génique, porteuse d'espoir pour d'autres maladies génétiques comme l'hémophilie ou la mucoviscidose. Dans les deux ans, un premier essai pré-clinique sur l'homme est envisageable, indique à l'AFP Olivier Danos qui a obtenu cette "correction" de la myopathie avec Luis Garcia (Cnrs) et des chercheurs de l'Institut Cochin à Paris.,Image: 73335842, License: Rights-managed, Restrictions: , Model Release: no , Credit line: PASCAL PAVANI / AFP / Profimedia

Editoriale Articole Analize Anchete Video G4Plus Contact Donează Donează aici. Susține o presă liberă.

Funcționăm ca organizație non-profit, iar banii rezultați din contribuțiile cititorilor sunt destinați integral finanțării proiectului G4Media. HealthyLife InspiRO Life FERMA DUTTON pe SkyShowtime Flexibilitatea, noul ritm al muncii Travel Sportz Fashion Timp liber ENTR Evenimente G4Debate Orașul meu Green News COHERO4EU Ochii pe rețele Tech Trends Showcase Apă și Energie Investiții la bursa WizzTravel Feed Your Brain Beach Please! Sweet Movie Mercedes-Benz (e)Sprinter: succesul afacerii mele!

4Mind Sport 2024 Home » Articole » Moartea ascunsă a lui Mei: Decesul unei fetițe de 6 ani, după o terapie genică în China, ridică numeroase semne de întrebare Moartea ascunsă a lui Mei: Decesul unei fetițe de 6 ani, după o terapie genică în China, ridică numeroase semne de întrebare 30 iul. 2026 Florin Marinescu • Articole –> SHARE: WhatsApp icon Credit line: PASCAL PAVANI / AFP / Profimedia Adaugă-ne ca sursă preferată Urmărește-ne in Discover Ascultă articolul Avea 6 ani, suferea de o boală genetică rară, dar ar fi putut trăi mult mai mult. O anchetă a revistei Science și a site-ului specializat Retraction Watch , publicată pe 23 iulie , dezvăluie că această fetiță, numită „Mei”, a murit în martie 2025 în urma unei terapii genice efectuate în China.

Un studiu clinic care a încălcat numeroase norme de etică și siguranță. Denumită „sindromul Snijders Blok-Campeau”, boala lui Mei este cunoscută la mai puțin de 300 de pacienți din întreaga lume. Aceasta se datorează unei mutații care perturbă funcționarea unei proteine-cheie din mecanismul ADN-ului celular, provocând afectări fizice și cognitive care pot sugera o tulburare autistă.

În cazul lui Mei, cauza este o schimbare infimă, o singură „literă” – numită „bază” – în locul alteia, potrivit Le Monde. În 2023, după diagnosticarea fiicei lor, părinții lui Mei au luat legătura cu Qiu Zilong, un neurocercetător afiliat spitalului Xinhua și Universității Jiaotong din Shanghai, în căutarea unui tratament. Cercetătorul chinez tocmai depusese un brevet pentru o terapie genică aplicată în cazul sindromului Rett, o afecțiune similară cu cea de care suferea Mei.

Pentru a corecta acest tip de mutație, oamenii de știință vor avea nevoie de un instrument molecular capabil să editeze o singură bază din genom, precum și de un virus modificat care să-l transporte în celule. O biotehnologie de vârf, a cărei dezvoltare este costisitoare, finanțată de părinți cu suma de 756. 000 de euro prin donații către fundațiile și companiile implicate.

La sfârșitul anului 2024, echipa lui Qiu Zilong obține primele rezultate interesante. După ce au reprodus mutația și sindromul lui Mei la șoareci, cercetătorii reușesc să-i „vindece” printr-o injecție în sânge. În cazul maimuțelor, datele indică faptul că un alt vector viral, cel care va fi utilizat în cele din urmă la Mei, permite atingerea eficientă a celulelor țintă din creier.

Această fază preclinică, rezumată într-un articol trimis revistei Nature în decembrie, a convins în mod evident comitetul de etică al spitalului Xinhua să aprobe trecerea la studiul clinic: administrarea tratamentului lui Mei. Un aspect nu a fost însă evaluat de comitet: un studiu toxicologic realizat de PriMed, compania responsabilă de testele pe maimuțe, care arăta că cele patru primate studiate prezentau leziuni hepatice, iar una dintre ele avea leziuni renale. În martie 2025, Mei a murit la o săptămână după administrarea tratamentului în lichidul cefalorahidian, care circulă în coloana vertebrală și în creier.

La fel ca una dintre maimuțe, ea prezenta semne de afectare renală. Comitetul de etică al spitalului consideră că decesul este „fără nicio îndoială” cu terapia, care ar fi provocat acumulări de trombocite pe pereții unor vase sanguine foarte mici (o microangiopatie trombotică). Înainte de dezvăluirile din Science , niciun detaliu al acestei tragedii nu fusese făcut public.

By Redacția Ziaro

Echipa editorială Ziaro.ro

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *